Dégénérescence héréditaire de la rétine : un traitement à 850.000 dollars

Un médicament contre une dégénérescence rétinienne héréditaire (liée au gène RPE65), le Luxturna sera vendu 850.000 dollars aux États-Unis (425.000 dollars par oeil). Le prix final reste en dessous du million de dollars initialement évoqué mi-décembre lorsque son fabricant, la société de biotechnologies Spark Therapeutics, a reçu l’autorisation de mise sur le marché –AMM- de l’agence américaine du médicament (FDA).

Cette annonce sur ce traitement oculaire et rétinien intervient en plein débat sur le prix des médicaments aux Etats-Unis et notamment pour les traitements dits innovants. Devançant les critiques, Spark a promis de rembourser les malades si le traitement n’était pas efficace. La société envisage également de demander aux autorités sanitaires d’autoriser un paiement par étapes. Elle s’inspire en cela d’une démarche adoptée récemment par le laboratoire suisse Novartis lors du début de la commercialisation de Kymriah, traitement d’une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes. Le laboratoire suisse s’est engagé à rendre l’argent aux assureurs et malades en cas d’inefficacité de ce autre traitement, vendu à un prix évalué à 475.000 dollars.

Le Luxturna est considéré comme le premier médicament américain issu de la thérapie génique, qui consiste à corriger une anomalie génétique en réparant le gène défectueux. Il est à souligner que près de 1.000 cas de personnes souffrant de la dégénérescence héréditaire de la rétine sont recensées actuellement aux Etats-Unis et que de 10 à 20 nouveaux cas sont attendus par an dans les prochaines années.